조로증 치료의 새 지평을 열다

한국생명공학연구원 김선욱 박사 연구팀이 조로증 치료의 혁신적인 방법을 개발했습니다. 

지난 28일 한국생명공학연구원은 미래형동물자원센터 김선욱 박사 연구팀이 조로증의 원인 유전자만 정확히 제거하고 정상 기능은 유지하는 새로운 치료법을 세계 최초로 개발했다고 발표했습니다.

한국생명공학연구원

조로증은 800만 명 중 1명꼴로 발생하는 희귀 난치성 질환으로, 생후 1~2년이 지나면 피부에 주름이 생기고 성장이 멈추며 뼈와 혈관이 빠르게 노화되는 특징을 보입니다.

이 질환은 'LMNA' 유전자에 돌연변이가 생겨 발생하는데요, 이 돌연변이는 세포 내에서 '프로제린'이라는 비정상 단백질을 생성하게 됩니다.

프로제린 단백질은 세포핵 구조를 손상시키고 세포의 급속한 노화를 유발하는 원인이 됩니다.

RNA 가위 기술로 정밀 치료 가능해져

연구팀이 개발한 치료법의 핵심은 프로제린 유전자와 정상 유전자를 구별해 정확히 타겟팅할 수 있는 RNA 가위 기술입니다.

기사의 이해를 돕기 위한 자료 사진 / gettyimagesBank

이 혁신적인 기술은 정상 단백질은 그대로 두고 질병을 유발하는 단백질만 선택적으로 제거할 수 있어 치료의 정확성을 크게 높였습니다.

특히 이 기술은 DNA가 아닌 RNA 수준에서 작용하기 때문에 기존 유전자 편집 기술보다 안전성이 월등히 뛰어납니다.

다른 유전자를 실수로 편집할 위험이 거의 없으며, 만약 오류가 발생하더라도 되돌릴 수 있는 가능성이 있어 유전자 치료의 안전성 문제를 크게 개선했습니다.

이번 연구 성과는 유전자 치료 분야의 권위 있는 국제학술지인 '분자 치료(Molecular Therapy)' 온라인판에 게재되었습니다.

김선욱 박사는 "이번에 개발한 기술은 조로증뿐만 아니라 앞으로 노화 관련 질병, 암, 신경퇴행성 질환 등 다양한 질환 치료에도 적용할 수 있는 플랫폼 기술이 될 것"이라고 연구의 의의를 설명했습니다.