GC녹십자(대표 허은철)와 한미약품(대표 황상연)이 공동 개발 중인 파브리병 치료제 'LA-GLA(코드명: HM15421/GC1134A)'의 글로벌 기술수출에 성공했다.

30일 양사는 희귀질환 전문기업 바이오마린 파마슈티컬(이하 바이오마린)과 독점 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다.

바이오마린은 LA-GLA의 전 세계 개발과 상업화를 담당한다. 한국에서는 GC녹십자와 한미약품이 허가와 상업화를 주도한다.

GC녹십자와 한미약품은 선급금 7000만 달러(한화 약 935억 원)를 받았으며, 개발 및 상업화 마일스톤으로 최대 4억 500만 달러(한화 약 5412억 원)를 추가 수령할 수 있다. 제품 출시 후에는 별도 로열티도 받는다.

LA-GLA는 리소좀축적질환인 파브리병을 치료하는 차세대 지속형 효소대체요법 후보물질이다. 기존 효소대체요법이 2주마다 정맥주사로 투여되는 것과 달리, LA-GLA는 피하 투여가 가능하다.

반감기를 연장하고 안정성을 개선하도록 설계됐다. 환자의 치료 부담을 줄이고 편의성을 높일 수 있다.

사진 제공 = GC녹십자

비임상 연구에서는 신장 기능을 포함해 혈관 및 말초신경계 관련 주요 지표에서 차별화된 효능을 확인했다. 한미약품의 독자 개발 약물 지속 플랫폼 기술과 GC녹십자의 효소대체요법 생산·임상 전문성이 결합된 결과물이다. GC녹십자는 헌터라제 개발 및 상용화로 효소대체요법 분야의 역량을 검증받았다.

양사는 긴밀한 협력을 바탕으로 글로벌 공동 임상을 추진해왔다. LA-GLA는 2024년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품지정을 받았다. 현재 글로벌 임상 1/2상을 진행 중이며, 향후 글로벌 개발은 바이오마린이 주도한다.

바이오마린은 희귀 유전질환 치료제의 개발 및 상업화 전문 기업이다. 최근 아미쿠스 테라퓨틱스를 인수하며 파브리병 분야의 역량을 강화했다.

한미약품그룹 임주현 부회장은 "LA-GLA는 국내 굴지의 제약사 간 공동연구를 통해 글로벌 신약 개발 가능성을 높였다는 오픈이노베이션 관점에서 의미 있는 성과"라며 "이번 파트너십을 통해 LA-GLA의 글로벌 개발을 더욱 가속화하는 동시에 국내 환자들에게도 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

허은철 GC녹십자 대표이사는 "이번 기술수출은 양사의 긴밀한 R&D 협력이 어우러져 거둔 의미 있는 성과"라며 "앞으로도 경쟁력 있는 파이프라인을 기반으로 글로벌 파트너링과 사업화를 확장해 나갈 것"이라고 말했다.

사진 = 인사이트