기존 항암 및 방사선 치료에 반응하지 않던 소아·청소년 난치성 뇌종양 환자들이 환자 본인의 면역세포를 활용한 신개념 치료법을 통해 2년 이상 생존했다는 임상 결과가 나왔다.
미국 워싱턴DC 어린이국립병원 연구진은 오늘(14일) 국제 학술지 '네이처 메디신'에 소아·청소년 뇌종양 환자 33명을 대상으로 진행한 '종양 관련 항원 T세포'(TAA-T) 치료의 1상 임상시험 결과를 발표했다. 이번 연구에는 수술이 불가능한 뇌간 부위의 미만성 내재성 교뇌신경교종(DIPG) 환자 11명과 기존 표준 치료가 듣지 않는 난치성 뇌종양 환자 22명이 참여했다.
연구진은 환자의 혈액에서 채취한 면역 T세포가 소아 뇌종양에서 주로 발견되는 3가지 단백질 표지를 인식하도록 배양한 뒤, 암세포 공격력이 높은 T세포만 대량 증식해 환자의 몸에 다시 주입하는 방식을 사용했다.
특정 표적 하나만을 공격하도록 유전자를 변형하는 기존 'CAR-T' 치료와 달리 유전자 조작 없이 복수의 종양 단백질을 동시에 타깃으로 삼았다. 이는 동일한 고형암 조직 내에서도 암세포마다 단백질 발현이 달라 단일 표적 치료 시 일부 암세포가 생존하는 한계를 극복하기 위한 설계다.
임상 과정에서 재발성 성상모세포종을 앓던 8세 환자는 T세포를 3차례 투여받은 지 1년 만에 종양이 완전히 소실됐으며 이후에도 재발이 관찰되지 않았다. 여러 차례 재발을 겪었던 수모세포종 환자와 소아 교모세포종 환자 역시 치료 이후 각각 2년 7개월과 4년 4개월간 암 세포가 발견되지 않고 생존 중인 것으로 나타났다.
다만 이번 연구는 부작용과 적정 용량을 확인하는 초기 1상 단계이며 대조군이 없어 치료 효과를 확정하기에는 이르다.
임상 중 피로와 두통 등의 부작용이 빈번하게 관찰됐고 2명의 환자에게서 심각한 종양 부종이 발생했다. 특히 DIPG 환자 중 1명은 종양 부종과 호흡 부전으로 사망했다. 연구진은 "일부 환자에게서 가능성을 확인했지만 더 큰 임상시험이 필요하다"고 밝혔다.